Декількома словами
У Німеччині досягнуто згоди щодо фінансування інноваційної генної терапії Hemgenix для лікування гемофілії B. Фармацевтична компанія CSL Behring та лікарняні каси запровадили модель оплати за результат: каси платять лише у випадку успішного лікування пацієнта. Це може стати прецедентом для доступу до інших дорогих генних терапій.
Чи може один укол назавжди позбавити від важкої спадкової хвороби? Для людей, які страждають на гемофілію B (хворобу крові), це може стати реальністю. Тепер їм доступний генний препарат, який обіцяє нормальне життя.
Нещодавно стало відомо, що фармацевтична компанія CSL Behring та Федеральна асоціація лікарняних кас Німеччини досягли згоди щодо фінансування препарату Hemgenix.
Найдорожчі ліки у світі
Генна ін'єкція проти хвороби крові була схвалена кілька років тому і на той час вважалася найдорожчими ліками у світі. Коли вона вийшла на ринок США у 2022 році, її вартість становила 3,5 мільйона доларів. Обґрунтування: за даними фармкомпанії, витрати на дослідження та розробку препарату, який вводиться лише один раз, сягають мільярдів. Тому генна терапія була надто дорогою для лікарняних кас та пацієнтів.
Щоб зробити препарат доступним для хворих у Німеччині, фармацевтична компанія та каси домовилися про модель фінансування, яка в майбутньому може уможливити застосування багатьох інших генних терапій.
Оплата за результат
Зазначається, що терапія коштує не більше, ніж ліки, які в іншому випадку довелося б приймати все життя. І: відшкодування індивідуально прив'язане до успіху лікування конкретного пацієнта, повідомляє фармкомпанія.
Це означає: якщо генна ін'єкція не подіє на пацієнта, каси не платитимуть.
«Модель відшкодування встановлює нові стандарти для інтеграції інноваційних генних терапій у німецьку систему охорони здоров'я», — заявляє фармацевтична компанія.
Дефектні гени ремонтуються або замінюються
За допомогою генної терапії можна лікувати хвороби, спричинені помилками в генетичному матеріалі. Дефектні гени ремонтуються або замінюються. У найкращому випадку пацієнти одужують після введення правильної генетичної інформації. Наразі у світі досліджується понад 500 нових генних терапій.
Гемофілія B
У людей, хворих на гемофілію B, відсутній білок, який забезпечує згортання крові. Кожне падіння може призвести до сильних внутрішніх кровотеч, а кожен поріз – до ран, що не загоюються. Генний препарат Hemgenix вводить у печінку ген, який виробляє там життєво важливий білок.
Гемофілія B вражає приблизно 1 з 20 000 людей, переважно чоловіків.
